La clinica pediatrica di Chieti organizza un seminario sulla terapia genica per le malattie dei bambini

La clinica pediatrica di Chieti organizza per mercoledì 21 luglio, dalle ore 15 alle 17, un seminario sulla terapia genica per le malattie dei bambini. Il relatore è il professor Alessandro Aiuti, ordinario di Pediatria presso l'università Vita-Salute, ospedale San Raffaele di Milano.

"Il primo trattamento di terapia genica al mondo - si legge in una nota della clincia dretta dal professor Chiarelli - è avvenuto alcuni anni fa in una bambina di 5 anni affetta da una malattia con grave deficit immunitario denominata ADA-SCID (Severe Combined Immunodeficiency [SCID] da deficit di Adenosin Deaminasi [ADA]). Questa rara malattia è causata dalle mutazioni nel gene del ADA, che è essenziale per lo sviluppo del sistema immunitario. Per i bambini anche le attività quotidiane come andare a scuola o il gioco con gli amici possono determinare ad infezioni gravi. Se non trattato, ADA-SCID può determinare la morte dei bambini nei primi due anni di vita.

La correzione del difetto enzimatico avviene attraverso vettori retrovirali sui linfociti T e non sulle cellule staminali e permette ai bambini di ridurre notevolmente il ricorso alla terapia enzimatica, nonché di condurre finalmente una vita normale. Il trattamento ha dimostrato di essere efficace e sicuro ed è praticato ormai di routine in molti Paesi, incluso l'Italia".

Per inserire il gene terapeutico nelle cellule del paziente, generalmente, si utilizzano i cosiddetti vettori virali, cioè virus spogliati del loro contenuto e resi innocui, quindi trasformati in traghettatori del materiale genetico terapeutico.

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